Фармацевтическая компания «Новартис» подала в минздрав документы на регистрацию лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии «Zolgensma».

Этот препарат стоимостью 2,1 млн долларов входит в книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире. Считается, что в отличие от других медикаментов, которые используют при СМА, «Zolgensma» способна остановить прогрессию болезни и даже повернуть процесс её развития вспять. Для этого необходима всего одна инъекция.

В России пока что зарегистрировано лишь одно лекарство, помогающее людям с этим заболеванием — «Спинраза». Однако даже его получают далеко не все пациенты. По словам главы фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, жизненно важное лечение проходят лишь 10% от всех нуждающихся в нём россиян.

Если же «Zolgensma» будет легализована в России, правительство получит возможность закупать его для последующего бесплатного распределения между больными.

«Мы рассчитываем, что препарату «Zolgensma» будет присвоен орфанный статус, и его регистрация пройдет по укороченной процедуре. Однако сколько по времени она займет, пока что сказать сложно: возможно, минздраву потребуется какая-то дополнительная информация от компании, а для ее уточнения нужно время», — сказала Германенко.

Она добавила, что сама компания «Новартис» рассчитывает завершить регистрацию в течение года. Однако точные сроки пока не называют, сообщает «Новая газета».